天津尚德药缘科技股份有限公司(以下简称“尚德药缘”,英文Accendatech)2022年5月宣布完成C轮数亿元融资。本轮融资由国中资本领投,广东恒健集团、安徽创谷资本等机构跟投,融资资金主要用于ACT001、ACT004等管线临床项目试验推进、人才引进、药物上市准备等有关工作。此前,公司曾获得树新资本的独家投资。
从2010年伊始,国内的创新药发展歧路漫漫,从1.0时代的仿制药物到3.0的原研创新。大浪淘沙之下,创新药公司10不存1。本轮引入三家国资背景的专业基金总计3亿元的投资前,尚德药缘也经历了重重磨难,但始终坚持从实际临床需求出发,直面无药可治的绝症有效药物的开发挑战,让公司有望成为中国最早开发出全球first in disease药物的创新药企业。
做全球First in Disease药物的过程是艰难的,“中国不存在创造新药的可能性”是大多数人的观点,产业配套不完善、资本环境不鼓励等客观因素限制了公司的发展,导致公司在面对资本时一直困难重重。在确证性的临床结果发布前,由于没有可参考的药物和对标公司,尚德受到质疑是常态,少有人愿意花费大量时间与精力对公司药物进行全方位的深入研究。得力于各地政府和早期股东的支持,以及公司创始团队与研发人员的不懈努力,ACT001在2020年顺利取得安全性优异的I期评估结果,多个适应症获得FDA、CDE等机构批准,在中国、美国与澳洲开展II期临床试验。此后公司在需要资金以便顺利开展花费更高,探究药物有效性临床试验的关键时刻,获得了树新资本的支持。
在临床数据仅体现公司药物良好的安全性,且有效性尚未得到具体数据支撑前,树新资本对公司管线与药物进行深入研究和长期跟踪后,相信公司管线上的药物能够为社会贡献巨大的价值并顺利获批上市。2021年底,树新坚持自己的独立判断,对公司进行了独家投资,支持公司开展关键性临床试验。
到目前为止,公司核心药物ACT001在全球共计获批12项临床试验,包括8项1b/2a或2期,1项2b/3期,其中包含两个关键性临床试验。GBM的治疗是世界医学难题,复发GBM几乎没有长期生存的可能,而ACT001针对复发GBM的单药治疗最佳病例为治愈,即超过5年生存的完全缓解,没有复发。
相比GBM,DIPG的治疗更困难,无法手术,全球没有一个获批上市的药物,甚至没有一个能够取得疾病控制的临床试验性药物,而ACT001在高剂量下的单药治疗取得了连续多位患者的疾病控制。2021年的全球神经肿瘤学会(SNO)上,海外临床医生公布了ACT001单药治疗DIPG的临床试验结果,该讲座引起全球儿童脑瘤医生极大的关注。此后我们收到了来自全球十多个发达国家与地区的同情用药申请,美国药监局FDA还在48小时内批准了一项单一患者的临床试验。
2022年3月FDA批准了针对DIPG的临床2期试验。ACT001获得了针对GBM的欧美孤儿药资格,系中国自主研发获得美国孤儿药资格(ODD)的前10个品种之一。ACT001还获得了美国儿童罕见病资格(RPDD),系中国自主研发的首例,实现了中国新药研发的一项零的突破。
ACT001针对癌症脑转移瘤的临床试验,已经完成了1b/2a临床试验,也获得很有潜力的试验结果,不仅降低了放疗相关副作用与严重不良事件,也实现了颅内肿瘤放疗增敏的效果,此外,原发肿瘤治疗的有效率也有提高。部分相关结果将在2022年6月美国临床肿瘤会议ASCO上公布,联合放疗治疗肺癌脑转移瘤的临床试验即将进入2b/3期,其它部位肿瘤的放疗联合也在计划中。因为放疗是癌症治疗最常用的手段之一,ACT001放疗减毒增敏的特点,具有极为广阔的应用前景。
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